Ein kleiner Junge erhielt am 16. Juli eine Zolgensma-Spritze im Wert von mehr als 2 Millionen Dollar.

Bei dem Jungen wurde eine spinale Muskelatrophie diagnostiziert, eine seltene genetische Erkrankung, die mit einer einzigen Injektion von Zolgensma so schnell wie möglich gestoppt werden kann.

Familie. Quelle: bbc.com

Das Medikament soll das teuerste Medikament der Welt sein.
"Der Moment, auf den Zehntausende von besorgten Menschen auf der ganzen Welt gewartet und hingearbeitet haben, ist eingetreten - der Junge hat die begehrte Spritze erhalten", so die Facebook-Gruppe "Children, We Will Make It", die sich für eine Heilung von Kindern mit SMA einsetzt.

Der Junge erhält die Injektion und anschließend eine zweimonatige Rehabilitationskur im San Antonio Children's Hospital in den Vereinigten Staaten.

Junge. Quelle: bbc.com

Was ist das Medikament und warum ist es so teuer?
Zolgensma wird von der amerikanischen Firma Novartis Gene Therapies hergestellt und ist die erste Gentherapie für spinale Muskelatrophie.

Die Entwicklung läuft seit etwa 10 Jahren, die Zulassung in den USA erfolgte erst 2019.
Das Wirkprinzip des Medikaments wird oft als DNA-"Reparatur" beschrieben: Es sorgt für den Ersatz des fehlenden oder defekten SMN1-Gens, das spinale Muskelatrophie verursacht.

Junge. Quelle: bbc.com

Säuglinge, die mit SMN1 geboren werden, haben eine Lebenserwartung von 2 Jahren.

Zolgensma heilt die Krankheit nicht zu 100 %, aber es kann ihr Fortschreiten aufhalten - Kinder können nach der Injektion selbstständig atmen, sitzen, krabbeln und sogar laufen.

Quelle: bbc.com

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